Kantonsspital St.Gallen
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Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie : Herausforderungen der neuen krankheitsmodifizierenden Therapiemöglichkeiten

Christoph Neuwirth

abstract In Abhängigkeit von der Kopienzahl des SMN-2-Gens wird die spinale Muskelatrophie (SMA) in vier Schweregrade vom Typ 1 bis Typ 4 eingeteilt. Seit wenigen Jahren kommen krankheitsmodifizierende Therapieoptionen zum Einsatz: Nusinersen (intrathekal alle vier Monate) und seit 2021 auch Risdiplam (täglich oral) und Onasemnogen beparvovec (einmalig intravenös). Im Folgenden werden die Therapieoptionen diskutiert, aber auch die Erwartungshaltungen der etroffenen Kinder und ihrer Eltern.
   
keywords spinale Muskelatrophie, Nusinersen, Risdiplam, Onasemnogen
   
citation Neuwirth C. Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie: Herausforderungen der neuen krankheitsmodifizierenden Therapiemöglichkeiten. MagBrain 2021; 5-21:43-47.
   
type journal paper/review (Deutsch)
date of publishing 18-9-2021
journal title MagBrain (5-21)
pages 43-47
contact Christoph Neuwirth