Units

Link

Contact

---

Citation

Type

Journal

Publication Date

Pages

Brief description/objective

Lysosomale Speichererkrankungen (Lysosomal storage diseases, LSD)
sind sehr seltene Erbkrankheiten, die durch einen absoluten oder relativen
Mangel eines lysosomalen Enzyms charakterisiert sind. Bis vor
wenigen Jahren konnten diese nur supportiv behandelt werden. Der rasante
medizinische Fortschritt ermöglicht heutzutage, dass für einige
dieser Erkrankungen Enzymersatztherapien (EET) zur Verfügung
stehen. Diese potentiell lebenslangen Therapien verursachen aber
individuell sehr hohe Kosten von mehreren Hunderttausend Schweizer
Franken pro Jahr. In Anbetracht dieser Entwicklung stehen Ärzte, Vertrauensärzte,
Kostenträger, Patienten und Patientenorganisationen, die
pharmazeutische Industrie und letztendlich die Gesellschaft vor neuen
Herausforderungen der medizinischen Ressourcenverteilung.